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La science de l'interférence ARN (ARNi) | Alnylam® France
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</div> </div> </section> <article data-history-node-id="2" role="article" about="/notre-science" typeof="schema:WebPage" class="page full clearfix"> <span property="schema:name" content="Our Science - French" class="hidden"></span> <div class="content"> <div class="field field--name-field-header field--type-entity-reference-revisions field--label-hidden field--items"> <div class="field--item"> <div class="paragraph paragraph--type--header-image paragraph--view-mode--default"> <div class="field field--name-field-header- field--type-image field--label-hidden field--item"> <img loading="lazy" src="/sites/default/files/2020-02/ent%C3%AAte-notre-science.jpg" width="1280" height="384" alt="" typeof="foaf:Image" class="img-responsive" /> </div> </div> </div> </div> <div class="field field--name-field-subpage-body field--type-entity-reference-revisions field--label-hidden field--items"> <div class="field--item"> <div class="paragraph paragraph--type--page-title paragraph--view-mode--default"> <div class="field field--name-field-page-ti field--type-text field--label-hidden field--item">NOTRE SCIENCE</div> </div> </div> <div class="field--item"> <div class="paragraph paragraph--type--intro-para paragraph--view-mode--default"> <div class="field field--name-field-intro-para field--type-text-long field--label-hidden field--items"> <div class="field--item"><h3 class="mb-24">La science de l’ARNi</h3> <p class="alt">ARNi : Une révolution dans le domaine de la biologie qui s’appuie sur des travaux de recherche récompensés par un prix Nobel</p> <p class="intro-small">L’interférence ARN (ARNi) représente une avancée majeure dans la compréhension de la régulation des gènes dans les cellules. Elle propose également une approche complètement nouvelle dans la découverte et le développement de médicaments. Le prix Nobel 2006 de physiologie ou médecine, attribué à Craig Mello et Andrew Fire, a reconnu l’ARNi en tant que découverte scientifique majeure. En tant que leader en matière de traitements ARNi, les scientifiques d’Alnylam ont trouvé comment conduire la transformation de la technologie brute de l’interférence ARN en une nouvelle classe de médicaments innovants. Nos travaux précurseurs sont évoqués dans plus de 250 articles soumis à l’examen de comités de relecture. Nos recherches sur l’ARNi, conjuguées à notre foi inébranlable dans son potentiel thérapeutique, ont abouti à l’approbation (aux États-Unis, en Europe, au Canada et au Japon) du premier traitement par ARNi au monde, pour le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine.</p> </div> </div> </div> </div> <div class="field--item"> <div class="paragraph paragraph--type--subpage-text paragraph--view-mode--default"> <div class="field field--name-field-sub field--type-text-long field--label-hidden field--items"> <div class="field--item"><h3 class="science-h3 pt-0">L’instant « eurêka »</h3> <p>Dans le domaine de la recherche de pointe, il n’est pas rare d’avoir un éclair de génie. Dans un moment pareil, il paraît évident que la découverte en cours a le potentiel de transformer la science et la médecine. C’est sur la base d’un instant « eurêka » comme celui-là que la société Alnylam a été fondée.</p> <p class="mb-32">Regardez la vidéo des cofondateurs d’Alnylam, Phil Sharp et Craig Mello, PhD.</p> <div class="our-science-img popup-video-wrapper"><a class="popup-video" href="https://www.youtube.com/watch?v=1wCYxkO_2uk&rel=0" target="_self"><img alt="Regardez la vidéo des cofondateurs d’Alnylam, Phil Sharp et Craig Mello, PhD " data-entity-type="file" data-entity-uuid="bb3dffe2-2fe2-4cdb-940a-d61b5976dd90" src="/sites/default/files/inline-images/notre-science-le-moment-eureka-vignette.jpg" width="850" height="480" loading="lazy" /></a> <div class="popup-iframe"> <div class="video-container"><button aria-label="Close" class="close" data-dismiss="modal" type="button"><span aria-hidden="true">×</span></button><iframe allowfullscreen="" frameborder="0" height="400" id="video" src="https://www.youtube.com/embed/rentTyEXaE4?rel=0&autoplay=0" width="650"></iframe></div> </div> </div> <h3 class="science-h3 pt-64">Comment fonctionnent les traitements ARNi ?</h3> <p>L’ARNi (interférence par ARN) est un processus cellulaire naturel d’inactivation génique qui représente aujourd’hui l’un des domaines les plus prometteurs et dont l’évolution est la plus rapide dans le domaine de la biologie et du développement de médicaments.</p> <p>Les traitements ARNi constituent désormais une nouvelle classe de médicaments qui exploitent le processus biologique naturel de l’ARNi. Les ARN interférents (ARNi), molécules qui servent de médiateur dans l’interférence ARN et qui constituent la plateforme thérapeutique de l’ARNi d’Alnylam, fonctionnent en amont des mécanismes d’action des médicaments actuels. Ils inactivent directement l’ARN messager (ARNm) - précurseurs génétiques - qui codent pour les protéines à l’origine de la maladie, empêchant ainsi leur production. Il s’agit d’une approche révolutionnaire, qui a le potentiel de transformer les soins aux patients atteints de maladies génétiques et d’autres pathologies.</p> <p class="pb-0">Nos traitements par ARNi exploitent deux approches distinctes pour la délivrance du pARNi : les nanoparticules lipidiques (NPL) et les conjugués de GaINAc.</p> <div class="our-science-img popup-video-wrapper pt-64"><a class="popup-video" href="https://www.youtube.com/watch?v=1wCYxkO_2uk&rel=0" target="_self"><img alt="Vidéo mécanisme d'action l’interférence ARN (ARNi) " data-entity-type="file" src="/sites/default/files/inline-images/rnai-therapeutic-mechanism-of-action.jpg" /></a> <div class="popup-iframe"> <div class="video-container"><button aria-label="Close" class="close" data-dismiss="modal" type="button"><span aria-hidden="true">×</span></button><iframe allowfullscreen="" frameborder="0" height="400" id="video" src="https://www.youtube.com/embed/MtBcMch6P3w?rel=0&autoplay=0" width="650"></iframe></div> </div> </div> <h3 class="science-h3 pt-64">Les 5 principales caractéristiques d’une approche thérapeutique de l’ARNi</h3> <p style="font-weight:bold;">L’ARNi est aujourd’hui largement considéré comme l’un des domaines les plus prometteurs et dont l’évolution est la plus rapide dans le domaine de la biologie et du développement de médicaments.</p> <p><span class="strong">1. La capacité à maîtriser un processus naturel.</span> L’ARNi est un processus naturel qui participe à la régulation de l’expression des gènes dans toutes les cellules de mammifères par l’intermédiaire de petites molécules d'ARN interférents (ARNi). Grâce à la maîtrise de ce processus biologique naturel, des traitements ARNi hautement sélectifs peuvent être conçus.</p> <p><span class="strong">2. Un mécanisme catalytique.</span> Le complexe de silençage induit par ARN (RNA-Induced Silencing Complex ou RISC) est un complexe enzymatique qui sert d’intermédiaire dans la répression de l’ARNm par interférence ARN et qui ne nécessite qu’un seul ARNi pour cliver un grand nombre d’ARNm cibles. En d’autres termes, les mécanismes d’un ARNi sont catalytiques.</p> <p><span class="strong">3. La capacité à cibler pratiquement n’importe quelle protéine.</span> Contrairement aux petites molécules et aux anticorps (qui constituent la base de la majorité des médicaments), il est possible de concevoir des ARNi permettant de détruire l’ARNm de n'importe quel gène grâce à des vecteurs.</p> <p>Cette capacité donne la possibilité de développer des traitements ARNi pour des protéines qui ne rentrent pas dans la catégorie de cible « ordinaire pour la création de médicaments ». En outre, certaines maladies peuvent être causées par la mutation d’une copie du matériel génétique (un seul allèle), un ARNi spécifique peut dans ce cas cibler la mutation responsable de la maladie et laisser l’allèle normal intact. Nous pensons que les traitements ARNi peuvent être conçus pour cibler n’importe quel gène du génome impliqué dans la cause ou la progression d’une maladie.</p> <p><span class="strong">4. Agir en amont des médicaments existants.</span> Les traitements ARNi que nous développons ont la capacité de bloquer la production de protéines responsables de maladies.</p> <p>Grâce à l’ARNi, nous pensons qu’il est possible de bloquer une quantité stable et ajustable de protéines responsables de la maladie, indépendamment de la quantité présente dans la circulation sanguine, ce qui pourrait permettre, de manière thérapeutique, d'enrayer certaines maladies. Par analogie, la méthode de l’ARNi revient à mettre fin à une inondation « en fermant directement le robinet ».</p> <p><span class="strong">5. Simplifier la découverte de médicaments candidats.</span> Nous considérons que l’ARNi peut simplifier l’identification de médicaments candidats appropriés. Les médicaments thérapeutiques ARNi candidats peuvent être identifiés via des outils bioinformatiques afin de sélectionner des séquences complémentaires à l’ARNm cible. Le processus de sélection d’un médicament candidat basé sur l’ARNi nécessite ensuite la synthèse et l’analyse des ARNi. En outre, les principaux ARNi candidats peuvent être conçus pour être actifs sur une large variété d’espèces, ce qui simplifierait potentiellement la traduction des données issues des modèles animaux en applications thérapeutiques humaines. Par ailleurs, certaines modifications chimiques peuvent être mises en œuvre afin d’attribuer aux ARNi des « propriétés médicamenteuses » les rendant stables lorsqu'ils atteignent la circulation sanguine. Enfin, des approches pour la délivrance des traitements ARNi expérimentaux ont désormais été mises au point pour permettre un niveau de silençage régulier du gène cible dans les organes spécifiques, par exemple les gènes exprimés dans le foie.</p> <p class="mb-16 pb-0">Nous avons également remarqué une forte corrélation entre la quantité de protéines cibles bloquées observée dans les études animales et les résultats des essais cliniques humains, ce qui, selon nous, fera évoluer plus rapidement les traitements ARNi de la recherche préclinique aux études cliniques. C’est pourquoi nous pensons que nos traitements ARNi expérimentaux représentent une méthode reproductible et hautement modulable dans la découverte et le développement de médicaments.</p> <p class="mt-0 pt-0"><a href="/nos-produits-en-developpement">En savoir plus sur notre portefeuille <span style="white-space:nowrap;">de développement ›</span></a></p> </div> <div class="field--item"><div class="container challenge-accepted fix-spacing"> <div> <h3>Sur ARNi Académie, retrouvez des webinars, actus et ressources destinées aux professionnels de santé</h3> </div> <div class="ca-img"><img alt="" src="/sites/default/files/inline-images/ARNi_Académie_Logo.png" /></div> <div class="ca-text"> <h4>Sur ARNi Académie, retrouvez :</h4> <ul class="colored-ul mt-0 pt-0"> <li>Un calendrier de tous nos webinars, et le replay de certains webinars passés</li> <li>Des actualités adaptées à votre activité</li> <li>Des ressources sur nos aires thérapeutiques sous la forme de brochures et de vidéos<br /> <br /> N’hésitez pas à vous abonner à notre chaine youtube <a href="https://www.youtube.com/channel/UCyko7q3NDKFa_3Bop8Ebx7w" style="color:##333333;" target="_blank">ARNi Académie</a> pour suivre l’actualité de l’ARNi !</li> </ul> <p>Si vous voulez en savoir plus sur l’implication d’Alnylam dans la technologie de l’ARNi, rejoignez-nous sur le site <a data-target="#extSiteModal" data-toggle="modal" href="https://www.arni-academie.fr/" style="color:##333333;" tabindex="-1" target="_blank">www.arni-academie.fr</a>.</p> </div> </div> </div> </div> </div> </div> </div> </div> </article> </div> </section> </div> </div> <footer class="footer" role="contentinfo"> <div class="footer_inner clearfix"> <div class="region region-footer"> <section id="block-thiscountryonly" class="block block-block-content block-block-content39174187-173e-4834-b922-a49e2117f37d clearfix"> <div class="field field--name-body field--type-text-with-summary field--label-hidden field--item"><div class="container_inner"> <div class="this-country-only"> <p>Le contenu de ce site est destiné aux personnes résidant en France.</p> <div class="footer-crop"> <p class="footer-a">Corp-FRA-00009 - Mai 2023</p> <p class="footer-b">© 2023, Alnylam France SAS, Tous droits réservés, RCS 818 575 730 100-102 avenue de Suffren, 75015 Paris, Information Médicale : <a href="mailto:medinfo@alnylam.com">medinfo@alnylam.com</a></p> </div> </div> </div> </div> </section> <section id="block-footer" class="block block-block-content block-block-content5d743e0f-f772-438d-8032-a0a431302739 clearfix"> <div class="field field--name-body field--type-text-with-summary field--label-hidden field--item"><div class="footer_bottom_holder"> <div class="footer_bottom"> <div class="textwidget"> <div class="container_inner"> <div class="top_wrapper_links"><a data-target="#extSiteModal" data-toggle="modal" href="https://alnylampolicies.com/fr/privacy" target="_blank">Politique de confidentialité</a> <a data-target="#extSiteModal" data-toggle="modal" href="https://alnylampolicies.com/fr/legal" target="_blank">Mentions légales </a></div> <div class="left-footer-bottom" style="text-align:right;"><span class="copyright">© 2024 Tous droits réservés Alnylam France</span></div> </div> </div> </div> </div> </div> </section> <section id="block-modalblock" class="block block-block-content block-block-content9998ed11-02eb-4f21-8e5a-fe902231f2d4 clearfix"> <div class="field field--name-body field--type-text-with-summary field--label-hidden field--item"><div aria-labelledby="myModalLabel" class="modal fade" id="NachrichtenModal" role="dialog" tabindex="-1"> <div class="modal-dialog modal-lg" role="document"> <div class="modal-content"> <div class="modal-header"><button aria-label="Close" class="close" data-dismiss="modal" type="button"><span aria-hidden="true">X</span></button></div> <div class="modal-body"> <h3>REDIRECTION EN COURS</h3> <h4>Vous quittez à présent www.alnylam.fr pour accéder à notre site Web international (www.alnylam.com), dont le contenu est rédigé en anglais.</h4> <a class="sgcboxClose" href="http://news.alnylam.com/" id="popup_cta" rel="noopener" target="_blank">Poursuivre ›</a></div> </div> </div> </div> <!-- This is the next message for Interstitial Message--> <div aria-labelledby="myModalLabel" class="modal fade" id="NachrichtenModalInv" role="dialog" tabindex="-1"> <div class="modal-dialog modal-lg" role="document"> <div class="modal-content"> <div class="modal-header"><button aria-label="Close" class="close" data-dismiss="modal" type="button"><span aria-hidden="true">X</span></button></div> <div class="modal-body"> <h3>VOUS QUITTEZ À PRÉSENT WWW.ALNYLAM.FR</h3> <h4>Le contenu qui suit n'est pas associé à Alnylam Pharmaceuticals. 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